L'acoziborole, candidat oral de Sanofi pour la maladie du sommeil, a atteint une efficacité de 95 % lors d'un essai clinique de dernière phase, donnant ainsi un coup de pouce à la campagne mondiale visant à interrompre la transmission de la maladie parasitaire d'ici 2030.

Une ancienne méthode contraignante

Les patients atteints de la maladie à un stade avancé étaient traditionnellement hospitalisés et recevaient un médicament par voie orale trois fois par jour pendant dix jours et un traitement par voie intraveineuse deux fois par jour durant sept jours. Ce traitement est très efficace, mais la nécessité d'hospitaliser les patients durant plusieurs jours et d'administrer des dizaines de doses empêche les habitants de certaines des régions éloignées et instables touchées par la maladie de recevoir un traitement. Ces dernières années, le fexinidazole est apparu comme une alternative entièrement orale, mais il doit être pris pendant 10 jours avec de la nourriture.
 
L'Acoziborole, un benzoxaborole-6-carboxamide oral co-développé par l'initiative « Drugs for Neglected Diseases », est conçu pour simplifier le traitement de la maladie. Dans l'essai clinique de phase 2/3, dont les détails ont été publiés dans The Lancet, 208 personnes atteintes de la maladie du sommeil ont reçu une dose unique de 960 mg, composée de trois comprimés, à jeun.
 
18 mois plus tard, le taux de réussite du traitement chez les 167 patients ayant atteint un stade avancé de la maladie était de 95 %. L'essai clinique a défini le succès comme l'absence de parasites et l'atteinte d'une cible de globules blancs, facteurs qui indiquent une guérison ou une guérison probable.
 

Une molécule prometteuse

L'étude ne comportait pas de groupe témoin, mais les chercheurs ont comparé les résultats à des données historiques sur d'autres schémas thérapeutiques dans une analyse post hoc. Dans l'essai pivot sur le fexinidazole, le traitement oral de 10 jours a affiché un taux de réussite de 91 %, alors que le cocktail oral-intraveineux traditionnellement utilisé a fonctionné dans 98 % des cas. 
 
En ce qui concerne la sécurité, 14 % des patients traités par acoziborole ont présenté des effets indésirables liés au traitement. Tous ces événements étaient d'une gravité légère ou modérée. La fièvre et le manque d'énergie étaient les événements les plus courants.
 
Sur la base de ces données, les chercheurs ont conclu que la molécule était prometteuse pour les efforts visant à atteindre l'objectif de l'Organisation mondiale de la santé d'interrompre la transmission de la maladie d'ici 2030. Sanofi estime qu'il est possible d'utiliser le médicament dans le cadre d'une approche de dépistage et traitement, dans laquelle les patients sont diagnostiqués à l'aide d'un test sanguin par piqûre d'épingle et reçoivent de l'acoziborole sans subir de confirmation parasitologique ni d'hospitalisation.
 
« Même si nous disposons aujourd'hui de bonnes options de traitement, nous devons toujours envoyer les personnes dont le test rapide de la maladie du sommeil est positif de leur village vers un centre de santé de confirmation. L'Acoziborole pourrait potentiellement devenir le premier traitement qui permettrait aux médecins de traiter les gens sur place, une fois qu'ils reçoivent un test rapide positif dans leur village », a déclaré Mariame Camara, investigatrice principale de l'étude, dans un communiqué.