Sanofi abandonne un traitement contre une maladie rénale génétique en cours de développement avec Regulus Therapeutics après avoir obtenu un aperçu d'une analyse intermédiaire.

Un échec à l'origine de cet arrêt

Le développement sera arrêté pour l'oligonucléotide anti-microARN 21 appelé lademirsen, qui était testé chez des patients atteints d'une maladie génétique appelée syndrome d'Alport. Les patients présentent une perte progressive de la fonction rénale, une perte auditive et des anomalies oculaires.

Un porte-parole de la société pharmaceutique française a confirmé dans un courriel la fin du développement, y compris la fin anticipée d'un essai de phase 2 appelé HERA. La société a pris cette décision après qu'une analyse intermédiaire ait montré que le traitement par lademirsen n'a pas entraîné d'amélioration significative de la fonction rénale par rapport au placebo. L'analyse a porté sur 24 patients qui avaient terminé la période de traitement de 24 semaines en double aveugle.

Sanofi a déclaré que cette décision n'est pas liée à des problèmes de sécurité.

Malgré l'échec de l'essai, le porte-parole a déclaré que Sanofi restait déterminé à faire progresser les nouvelles thérapies pour les maladies rénales rares.

Les actions de Regulus ont chuté d'environ 7% lundi après-midi à 2,17 dollars. La nouvelle de l'abandon du lademirsen par Sanofi a été révélée par la biotech vendredi après-midi dans un document réglementaire (PDF). Si l'étude HERA avait été couronnée de succès, Regulus aurait pu prétendre à un paiement d'étape de 25 millions de dollars sur présentation d'une preuve d'achèvement.

Quelles sont les liaisons entre Sanofi et Regulus ?

Sanofi et Regulus travaillent ensemble depuis plus de dix ans sur des microARN et des traitements oncologiques. Le porte-parole de Sanofi n'a pas pu confirmer le statut des programmes restants avec Regulus, mais lademirsen est le seul traitement issu du partenariat que Regulus a mentionné dans ses récents communiqués de résultats.

Regulus a obtenu 10 millions de dollars de Sanofi pour l'enrôlement et d'autres étapes pour ses programmes miR-21 en 2020, en particulier pour RG-012, qui a ensuite été connu sous le nom de lademirsen. Les résultats complets de l'étude HERA étaient attendus pour le premier semestre 2023.  

Le revers du lademirsen n'est que le dernier en date pour la petite biotech, qui a remanié son pipeline pour la troisième fois en octobre 2021 pour tenter de redresser la barre. À l'époque, Regulus prévoyait de se recentrer sur le RGLS8429, un candidat pour les maladies rénales, après qu'un traitement du même nom, le RGLS4326, eut échoué dans les tests cliniques et suscité les mêmes signaux d'alarme en matière de sécurité.