Le mois dernier, Enyo Pharma, start-up lyonnaise développant des candidats médicaments pour les patients atteints de maladies rénales, a annoncé avoir levé 39 millions d’euros. Le succès de cette levée de fonds coïncide avec l’accord qu’elle a obtenu de la part de la FDA de faire passer leur étude clinique sur le Vonafexor en phase 2. Ce nouveau médicament est porteur d’espoir pour les personnes atteintes du syndrome d’Alport, affliction pouvant mener à une insuffisance rénale.

Une levée de fonds de série C

Dans un communiqué de presse publié le 3 janvier 2024, ENYO Pharma, biotech basée à Lyon, a partagé deux bonnes nouvelles. La première, c’est que la FDA (food and drug administration) a accordé la dénomination de « nouveau médicament expérimental » pour le Vonafexor, candidat médicament mis au point par ENYO. C’est cette attribution qui autorise une compagnie pharmaceutique, en l’occurrence la start-up fondée par Jacky Vonderscher, à lancer la phase 2 d’une étude clinique.

La seconde, c’est ce qui permettra à la biotech fondée en 2014 d’enclencher la phase 2 de son étude clinique, baptisée ALPESTRIA-1, portant sur le Vonafexor. En effet, ENYO Pharma a annoncé avoir récolté 39 millions d’euros, ce qui la positionne parmi les sociétés émergentes dans le domaine des maladies rénales. Ce financement a été codirigé par OrbiMed et Morningside Ventures auxquels se sont ajoutés des investisseurs tels que : 

  • Andrea Partners ; 
  • Bpifrance Innobio ; 
  • Bpifrance Large Ventures ; 
  • Et d’autres.

Iain Dukes, partenaire d’Orbimed, se réjouit des travaux menés par ENYO Pharma : « Les maladies rénales ont été négligées pendant des décennies et il est rafraîchissant de voir une équipe comme celle d’ENYO poursuivre avec persévérance le développement de Vonafexor au bénéfice de ces patients… »

Le succès de cette levée de fonds permettra également à ENYO Pharma d’étudier l’effet de Vonafexor dans d’autres maladies rénales, telles que la maladie polykystique rénale autosomique dominante.

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Une molécule agoniste pleine de promesses

En 2024, les maladies rénales ne suscitent pas assez d’attention, d’après le docteur Jacky Vonderscher, co-fondateur de ENYO Pharma. Pourtant, en 2021, les maladies rénales chroniques concernaient entre 1,5 et 2,1 % de la population adulte française. Jacky Vonderscher alerte sur le fait qu’ « il existe d’énormes besoins non satisfaits dans de nombreuses maladies rénales avec fibrose ou composante inflammatoire. Ces patients évoluent presque tous inévitablement vers une insuffisance rénale terminale, malgré les traitements actuels. » Ce pour quoi ENYO Pharma a développé Vonafexor (entre autres médicaments, ENYO ayant déjà participé à 9 études cliniques ayant rassemblé 300 sujets).

Vonafexor est une molécule dite « agoniste » se fixant avec une haute sélectivité sur le récepteur farnésoïde X (FXR). L’administration orale de ce médicament active spécifiquement FXR. L’activité de ce récepteur régule l’expression de gène ayant des propriétés fibrolytiques et anti-inflammatoires. Cette activation par le candidat médicament déclenche des réactions chez des souris atteintes du syndrome d’Alport, résultat corroboré par plusieurs essais précliniques.

« Les résultats déjà obtenus avec Vonafexor, notre principal composé anti-inflammatoire et fibrolytique hautement différencié, chez des patients atteints d'insuffisance rénale modérée et dans plusieurs protocoles précliniques », déclare le docteur Jacky Vonderscher, « nous incitent à croire qu'il bénéficiera grandement aux patients atteints de maladies rénales rares comme le syndrome d'Alport. » Ces résultats sont porteurs d’espoir pour les patients atteints de cette maladie orpheline, dont l’AIRG estime la fréquence d’apparition à 1 sur 50 000 naissances.